A veces con medicamentos y asesoría médica, pero muchas veces es imposible lograrlo. En un avance sorprendente, científicos chinos editaron en vivo el genoma de ratones para corregir una mutación de una sola letra asociada al trastorno del espectro del autismo en el roedor, una demostración de que en un futuro podrá corregirse de la misma manera problemas de conducta en humanos y otras anormalidades neurológicas.
En un artículo en Nature Neuroscience, los investigadores de la Academia China de ciencias detallaron cómo fue posible el logro. El estudio se enfocó en una sola mutación en el gen MEF2C, asociado con aquel trastorno en humanos, gen que tiene alta expresión en regiones específicas del cerebro (corteza, hipocampo y amígdala)que tiene un rol crucial en el desarrollo neural y la plasticidad sináptica.
En los experimentos los ratones con la mutación exhibían comportamientos anormales, semejantes a aquel trastorno en humanos, presentando hiperactividad, conducta repetitiva y anomalías sociales. Los investigadores desarrollaron un sistema de edición, que inyectado al cerebro con un adenovirus para traspasar la barrera cerebral, corrigió la mutación, restaurando los niveles de una proteína relacionada con el problema, reversando las anomalías en el comportamiento.
Los hallazgos parecen prometedores para acciones terapéuticas para el tratamiento de trastornos del cerebro provocados por una sola mutación.
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