La pérdida auditiva afecta a más de 1500 millones de personas y unos 26 millones de ellos sufren sordera congénita. En más del 60 % de los niños se debe a razones genéticas. Una crisis, silenciosa. Literal.
Pues hay una buena noticia. A seis niños sordos congénitos en China se les administró una terapia genética y luego de 26 semanas los investigadores reportaron sorprendentes logros en materia auditiva, como en el primero de los pacientes, tratado en diciembre de 2022 y cuyos avances son significativos.
El trabajo fue realizado por investigadores del Mass Eye and Ear, del Mass General Brigham y el Eye & ENT Hospital de Fudan University en Shanghai. La publicación se hizo en The Lancet.
Los niños tratados con la terapia sufrían de sordera autosómica recesiva causadas por mutaciones en el gen OTOF.
"Si los niños son incapaces de escuchar, sus cerebros se pueden desarrollar de modo anormal si no hay intervención", explicó Zheng-Yi Chen, uno de los científicos.
Las deficiencias en el gen impiden la producción de la proteína otoferlina, que es necesaria para la transmisión de las señales de sonido del oído al cerebro.
En el proceso se utilizó un adenovirus asociado con una versión del gen humano OTOF para introducir el gen con cuidado en los oídos internos de los pacientes a través de un procedimiento quirúrgico. Se usaron diferentes dosis de inyección del vector viral.
Los seis niños tenían sordera total. A las 26 semanas del procedimiento podían escuchar sonidos en una alta proporción, con dramáticas mejorías en la percepción del habla y capacidad de mantener una conversación normal.
No se presentaron efectos adversos serios ni duraderos.
Hasta ahora no hay tratamientos genéticos aprobados para la sordera, así que este avance abre una esperanza a fujturo para muchas personas con esa condición. Así, podría procederse con otras sorderas de origen genético una vez se perfeccionen mecanismos para su tratamiento.
Vale recordar que uno de las grandes barreras que existen con las terapias genéticas es su elevado costo.
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