En un paso decisivo para que personas sordas puedan oír, una terapia genética mejoró de manera significativa la audición de personas que eran sordas o que tenían pérdida severa del oído, un estudio realizado con 10 pacientes, de entre 1 año de edad y 24 años.
Se trata de un desarrollo de investigadores del Karolinska Institutet en Suecia y de hospitales y universidades en China. Un avance publicado en Nature Medicine.
Todos los pacientes tenían una forma genética de sordera debido a mutaciones en el gen OTOF, que impiden al cuerpo producir la cantidad requerida de la proteína otoferlina, esencial para enviar las señales del sonido del oído interno al cerebro.
Para obviarlo, los científicos usaron un virus sintético adeno-asociado para entregar una versión funcional del OTOF directamente en el oído interno. El tratamiento se suministró con una sola inyección a través de una membrana en la base de la cóclea conocida como la ventana redonda.
Los efectos aparecieron con rapidez. La mayoría de los pacientes comenzó a obtener algo de escucha al mes. A los seis meses todos los participantes tenían mejorías. Podían detectar sonidos mejoró de 106 a 52 decibeles. Los niños presentaron las mejorías más sentidas, en particular aquellos entre cinco y ocho años.
Una adolescente de 14 años obtuvo casi una mejoría completa y podía sostener conversaciones con su madre solo cuatro meses tras el tratamiento.
Maoli duan, del Departamento de Ciencia Médica en el Karolinska, y uno de los autores, explicó que "Este es un paso enorme hacia el tratamiento genético de la sordera, uno que puede cambiar la vida de adultos y niños".
El tratamiento mostró ser seguro y de acuerdo con los investigadores es solo el comienzo, pues se enfocarán en lograr los mismos resultados con otros genes comunes que producen sordera, como el GJB2 y TMC1. Estos son más complicados de tratar, pero ensayos con animales no humanos han dado resultados prometedores.
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